¿Qué es un ensayo clínico y en qué consiste?

¿Qué es un ensayo clínico?

Como hemos visto con anterioridad, la investigación clínica está directamente relacionada con los ensayos clínicos, ya que sin éstos no podríamos cuestionarnos o confirmar la hipótesis creada inicialmente al llevar a cabo una investigación.

Podemos definir un ensayo clínico como cualquier tipo de estudio de investigación, que se realiza en pacientes, para conocer cómo funciona un nuevo tratamiento o medicamento ante una enfermedad en un entorno seguro y controlado. En la actualidad, los ensayos clínicos han permitido conocer:

• Eficacia. Podremos valorar si el nuevo fármaco en estudio es mejor o peor, en términos de eficiencia, que otro medicamento empleado contra una misma patología.

• Seguridad. Conoceremos también si este fármaco produce algún tipo de toxicidad o si se tolera bien por los pacientes.

• Rango de dosis. Se determina la dosis del nuevo fármaco con mejor beneficio-riesgo para los pacientes.

Todos los medicamentos y tratamientos disponibles que consumimos en la actualidad han sido previamente aprobados tras la realización de varios ensayos clínicos, es decir, se ha visto y comprobado que son eficaces contra la enfermedad y que son seguros para las personas.

¿En qué consisten los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos son estudios de investigación que se llevan a cabo para responder a una pregunta médica del tipo: “¿este medicamento puede reducir el tumor de una manera más eficaz que el tratamiento actual del paciente?”.

Hoy en día, las preguntas a las que se intenta responder mediante los ensayos clínicos pueden llegar a ser muy complejas. Para poder ilustrarlo de forma más sencilla, responderemos a la pregunta anterior sobre la eficacia del nuevo medicamento.

Es habitual que, en un ensayo clínico en el que participan personas, como es el caso de los oncológicos, el nuevo fármaco en estudio se compare frente al que ya está en comercialización para ver si es más eficaz y/o seguro (a esto se le conoce como standard of care). Por este motivo, se asignarían dos grupos distintos dentro del ensayo clínico:

• Grupo A (experimental): tratado con el fármaco nuevo

• Grupo B (control): recibirá el tratamiento convencional

En el caso del grupo B, a los pacientes se les administrará el fármaco ya existente (comercializado o convencional) porque lo que queremos es comparar la eficacia y/o seguridad de estos dos fármacos para poder desarrollar nuevos y mejores tratamientos.

En otro tipo de ensayos clínicos para otras patologías, se puede utilizar placebo en el brazo control (grupo B) cuando no existe un tratamiento conocido eficaz ante una enfermedad concreta actualmente.

Características de los ensayos clínicos

Es importante destacar que la participación en un ensayo clínico es siempre voluntaria y se accede a ello a través de la firma del consentimiento informado. El paciente es libre de dejarlo en cualquier momento, por la razón que desee y sin dar explicaciones.

Así mismo, no son los pacientes o los médicos quienes eligen en qué grupo dentro del ensayo clínico van a participar. La asignación a los grupos se hace a través de un proceso de aleatorización, es decir, un programa informático dicta al azar a qué grupo irá cada paciente (si al experimental o al de control) evitando sesgo alguno y asegurando la randomización.

Por otro lado, cabe mencionar que existen también:

• Ensayos clínicos abiertos, donde tanto el personal del equipo investigador como el paciente, saben en qué grupo han sido aleatorizados y que fármaco están tomando.

• Ensayos clínicos doble ciegos, donde el equipo investigador y paciente, no saben a qué grupo ni qué tipo de medicación han sido asignados. Por lo que no conocerán si toman la medicación experimental o la medicación comercializada.

Importancia de los ensayos clínicos

Todos los medicamentos que hoy consumimos han tenido que ser aprobados previamente, siendo claves la contribución y el papel que juegan los ensayos clínicos en ese proceso. A modo de curiosidad histórica, el primer ensayo clínico que se conoce fue en el siglo XVIII cuando el escocés James Lind trataba de encontrar una cura para el escorbuto. En este artículo podréis encontrar más información interesante acerca de este evento.

Actualmente hay muchos pacientes que se han visto beneficiados por los ensayos clínicos. Asimismo tiempo han ayudado al desarrollo de nuevos conocimientos y nuevas terapias que beneficiarán a futuros pacientes.

Gracias a los ensayos clínicos la investigación clínica es posible, incrementando la supervivencia y mejorando la calidad de vida de las personas.

Juan Miguel Serra Galaso

Graduado en Química con máster en Ensayos Clínicos. Actualmente trabajando como Clinical Research Associate. Especializado en Ensayos Clínicos de Hematología, Esclerosis Múltiple y Oftalmología. Previamente coordinador de ensayos Clínicos OncoHematológicos. Colaborador en el proyecto (Des)coordinando un Ensayo Clínico.