El paciente como centro de los ensayos clínicos
El paciente se sitúa en el corazón de la investigación clínica porque su participación es fundamental para generar conocimiento médico, mejorar los tratamientos existentes y desarrollar nuevas opciones terapéuticas. Su bienestar y beneficio son la prioridad de los ensayos clínicos y su contribución desempeña un papel crucial en el avance de la medicina.
La investigación clínica es la llave para nuevos tratamientos
Nos referimos a investigación clínica a toda aquella investigación científica que se lleva a cabo en seres humanos. El objetivo es ampliar el conocimiento sobre enfermedades y desarrollar nuevos métodos de diagnóstico y tratamientos para mejorar la asistencia sanitaria a los pacientes.
Gracias a la investigación, podemos crear nuevos fármacos, tecnologías, procedimientos, sistemas, herramientas y recursos para aplicar en nuestra vida diaria.
El papel clave que desempeñan los ensayos clínicos para los pacientes y la sociedad
Los ensayos clínicos están relacionados directamente a la investigación clínica, sin éstos no podríamos probar o confirmar hipótesis planteadas durante la investigación.
Un ensayo clínico se define como una forma de investigación en la que se estudia el funcionamiento de un tratamiento o medicamento nuevo frente a una determinada enfermedad, llevándose a cabo en pacientes en un entorno seguro y controlado. Actualmente, los ensayos clínicos proporcionan conocimientos del fármaco relacionado a:
Eficacia: ¿es más efectivo que otro empleado para la misma patología?
Seguridad: ¿cuál es el nivel de tolerancia de los pacientes? ¿Produce algún tipo de toxicidad?
Rango de dosis: ¿cuál es la cantidad óptima para conseguir un mejor beneficio-riesgo para los pacientes?
Normalmente, para comprobar estos tres aspectos, el fármaco en investigación se compara con el ya comercializado y los pacientes suelen ser asignados a dos grupos diferentes dentro del ensayo:
- Grupo A (control): recibirá el tratamiento convencional
- Grupo B (experimental): se le administra el tratamiento nuevo
La participación en un ensayo clínico es voluntaria y siempre se le explicará al paciente todos los aspectos relevantes del estudio clínico mediante el consentimiento informado. El paciente es libre de abandonar el ensayo en cualquier momento, por el motivo que sea y sin más explicaciones.
Cada uno de los medicamentos y tratamientos que consumimos actualmente ha pasado por diversos ensayos clínicos antes de su aprobación, lo cual transmite confianza y posibles ventajas para los pacientes, como la oportunidad de acceder a tratamientos novedosos y recibir una atención especializada y ajustada a su situación.
Diferentes ensayos clínicos, diferentes maneras de avanzar
Existen dos grandes tipos de ensayos clínicos, observacionales o intervencionales (cada uno cuenta con sus propios subtipos, puedes ampliar información aquí):
- Observacionales: mediante estudios, los investigadores observan y analizan cómo se desarrolla la práctica clínica habitual, sin intervenir ni establecer tratamientos específicos.
- Intervencionales: en estos ensayos se establecen tratamientos y variables de medición definidas en un protocolo establecido que compara el comportamiento de dos fármacos entre dos grupos de pacientes. Éste es el caso del grupo A y grupo B que hemos visto anteriormente, donde se comparan dos fármacos para una misma patología.
El tipo de ensayo clínico utilizado vendrá determinado por las características específicas de cada caso. Los diferentes estudios generan información de gran valor que promueve el progreso de la investigación clínica al brindar una evidencia científica sustancial de la eficacia, seguridad y efectividad en diversas terapias y procedimientos médicos.
¿Cuántas fases tiene un ensayo clínico?
Las autoridades regulatorias, como la EMA (Agencia Europea del Medicamento) y la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios), exigen que el fármaco haya sido sometido a pruebas en animales antes de llevar a cabo ensayos clínicos en humanos. Una vez completados los estudios preclínicos y si el tratamiento demuestra seguir siendo prometedor, se avanza a las fases subsiguientes del desarrollo.
Una vez superada la fase preclínica, los ensayos clínicos se componen de cuatro etapas, cada una de las cuales tiene como objetivo responder preguntas específicas y, si el fármaco es seguro, se va avanzando de una fase a otra.
Fase I
En la fase I utilizamos el fármaco por primera vez en pacientes y su objetivo es evaluar la seguridad, la dosis óptima y conocer la eficacia. Generalmente, en esta fase participan entre 10 y 30 pacientes. Gracias a los avances en la investigación, se están desarrollando terapias que se dirigen de forma específica a las células tumorales, en contraste con el enfoque de la «quimioterapia clásica», que afecta a todas las células del organismo. Estas nuevas terapias buscan identificar y atacar selectivamente las células cancerosas, lo que podría resultar en tratamientos más efectivos y con menos efectos secundarios para los pacientes.
Fase II
Con la fase II se prueba la eficacia del fármaco sobre un tipo determinado de cáncer, además de su seguridad en un grupo mayor de pacientes (alrededor de 100 participantes). La duración de esta etapa se estima en 3 años, ya que también se estudian las toxicidades y la incidencia de los efectos secundarios. El beneficio clínico variará en función de las particularidades de la enfermedad y de los objetivos del tratamiento propuestos, pudiendo éstos incluir:
Mejorar la calidad de vida del paciente.
Aumentar la esperanza de vida en comparación con la expectativa sin recibir el tratamiento.
Demostración de la inhibición del crecimiento tumoral o un periodo prolongado antes de que el tumor vuelva a desarrollarse.
Fase III
En la fase III se compara la eficacia y seguridad del nuevo fármaco con el tratamiento convencional. El objetivo principal consiste en evidenciar las variaciones en la tasa de supervivencia de los participantes o en el lapso hasta la progresión de la enfermedad. Esta fase, que puede extenderse de 3 a 10 años involucra la participación de un número variable de individuos, que va desde 100 hasta varios miles de participantes. Si el fármaco demuestra eficacia frente a la enfermedad, se presentará a las autoridades regulatorias para obtener su aprobación.
Fase IV
La fase IV se distingue por la aprobación del fármaco por parte de las agencias reguladoras y el inicio de su comercialización. Durante esta etapa, el objetivo principal es recopilar información adicional sobre el uso del medicamento en el contexto de la práctica clínica habitual. Se exploran posibles nuevas indicaciones, se evalúa la eficacia a largo plazo y se identifican efectos adversos que no se habían detectado previamente. Estos estudios son de naturaleza observacional y se mantienen en vigilancia del fármaco durante un período prolongado, pudiendo extenderse mientras el producto se encuentre disponible en el mercado.
Las fases del ensayo clínico garantizan la eficacia y seguridad de los tratamientos antes de comercializarlos, generando confianza y potenciales beneficios para los pacientes, como la oportunidad de acceder a terapias innovadoras o recibir una atención especializada y detallada.
Razones para considerar participar en un ensayo clínico
Una vez comprendido el proceso que va desde la formulación de la hipótesis hasta la comercialización del fármaco, resulta relevante conocer las razones por las cuales los pacientes deberían considerar participar en un ensayo clínico.
La oportunidad de formar parte de tratamientos innovadores antes de su comercialización.
Antes de la fase IV, la única manera de poder acceder a tratamientos en investigación es a través de los ensayos clínicos. Beneficiarse de estos medicamentos puede resultar ventajoso para pacientes con perfiles de enfermedad específicos. En determinadas situaciones, puede representar una oportunidad cuando no existen opciones de tratamiento disponibles o cuando los tratamientos convencionales no han sido efectivos. Incluso después de la finalización del ensayo clínico, existe la posibilidad de que los pacientes puedan continuar recibiendo el tratamiento si experimentan beneficios.
Además, las últimas tendencias de los ensayos clínicos buscan la terapia más personalizada para cada paciente, tal y como demostraron el Dr. Javier Cortés y el Dr. Antonio Llombart con el estudio PHERGain.
Información exhaustiva sobre la enfermedad y estado de salud del paciente.
La investigación nos brinda información acerca de diversos aspectos de una enfermedad, como estrategias de prevención, métodos de diagnóstico y su impacto en la calidad de vida.
Beneficiarse de un seguimiento y evaluación periódica por parte del personal médico.
Los ensayos clínicos están pensados para minimizar los riesgos del paciente y evaluar de manera completa la eficacia del tratamiento. Como resultado, es probable que los participantes en un ensayo clínico reciban atención médica asiduamente.
La mayoría de los ensayos clínicos y estudios realizados reciben financiación de la industria farmacéutica.
Más del 80% de la investigación clínica es llevada a cabo por compañías farmacéuticas privadas, quienes asumen los costos asociados con los tratamientos, pruebas diagnósticas y otras evaluaciones necesarias durante el ensayo clínico. En España, esto tiene un efecto directo en la reducción de costos para el Sistema Nacional de Salud y los hospitales. Además, es posible que se cubran gastos adicionales como alimentación, transporte y alojamiento del paciente, evitando así un impacto económico negativo para los participantes.
Participar en la investigación clínica brinda la oportunidad de contribuir al avance científico y salvar vidas en el futuro.
Los ensayos clínicos y la participación de los pacientes en ellos son la base de todos los avances y nuevos tratamientos disponibles en la actualidad. Los resultados obtenidos no solo beneficiarán a los individuos que participan en ellos, sino que también tendrán un impacto positivo en otros pacientes con enfermedades similares, generando un impacto significativo en la sociedad y en la investigación médica.
